Refrakter Semptomatik İmmün Trombositopeni Tanılı Erişkinlerde Rituksimab Tedavisi: 15 Olgunun Uzun Süreli İzlemi

Abstract

Amaç: Çalışmamızda rituksimab ile tedavi edilen refrakter semptomatik immün trombositopeni (İTP) tanılı 15 olgunun (13 kadın ve 2 erkek) uzun süreli izlemi sonucundaki [ortalama ± SD (standart deviasyon) süresi: 89,7±19,4 ay] verileri incelenmiştir. Gereç ve Yöntemler: Rituksimab haftada bir 375 mg/m2 dozunda toplam 4 doz uygulanmıştır. Tam yanıt (TY) trombosit sayısının >=100,000/mm3 olması ve parsiyel yanıt (PY) trombosit sayısının >=30,000/mm3 olması fakat 100,000/mm3'ün altında olması olarak tanımlanmıştır. Erken yanıt (EY) ve geç yanıt (GY) ise sırasıyla rituksimab başlangıcından 42 gün içinde ve 42 gün sonra yanıt elde edilmesi olarak tanımlanmıştır. Sürekli yanıt (SY), yanıtın en az 6 ay sürmesi olarak tanımlanmıştır. Bulgular: Rituksimab tedavisinin başladığı sırada ortalama yaş (±SD) 46,6±11,3 yıldır. Rituksimab tedavisi öncesinde ortalama trombosit sayısı (±SD) 17,400±8878/mm3'dür. Erken ve geç yanıt edilen olgularda rituksimab başlangıcı ile yanıta kadar geçen ortalama süre (±SD) sırasıyla 1,8±1,3 hafta ve 10±2,8 hafta olarak saptanmıştır. EY ve GY elde edilen olgularda ortalama yanıt süresi sırasıyla 51±47,2 ay ve 6±4,2 aydır. On beş olgunun 7'sinde (%46,7) rituximab tedavisine başlangıçta yanıt elde edilmiştir (5 EY, 2 GY). SY oranı %26,7'dir (4/15). Rituksimab tedavisine yanıt veren olgular arasında 3'ü (3/7, %42,9) yanıtını bir yıldan fazla ve 2'si (2/7, %28,6) yanıtını 5 yıldan fazla sürdürmüştür. Yedi olgunun ikisi (%28,6) rituksimab başlangıcından 98 ay sonra halen yanıtını korumaktadır. Başlangıçta yanıt veren 5 olgunun hepsi relaps sonrasında ardışık tedavilere yanıt vermiştir (3 TY, 2 PY). Sonuç: Çalışmamız uzun bir gözlem sonucunda kronik refrakter primer İTP olgusunda rituksimab tedavisinin güvenilir ve etkili olduğunu desteklemektedir

Objective: This paper prospectively evaluates the long-term followup [mean ± standard deviation (SD) duration: 89.7±19.4 months] data of 15 patients (13 females and 2 males) with refractory symptomatic immune thrombocytopenia (ITP) treated with rituximab.Materials and Methods: Rituximab was administered at 375 mg/m2 weekly for a total of 4 doses. Complete response (CR) was defined as a platelet count of ?100,000/mm3 and partial response (PR) as a platelet count of ?30,000/mm3 but less than 100,000/mm3. Early response (ER) and late response (LR) were defined as response within 42 days and after 42 days of initiation of rituximab therapy, respectively. Sustained response (SR) was defined as response lasting for at least 6 months.Results: Mean age (±SD) at the start of rituximab was 46.6±11.3 years. Mean platelet count (±SD) prior to rituximab treatment was 17,400±8878/mm3. The mean time (±SD) between rituximab therapy and response to rituximab in early responders and late responders was 1.8±1.3 weeks and 10±2.8 weeks, respectively. Mean durations (±SD) of ER and LR were 51±47.2 months and 6±4.2 months, respectively. Seven of the 15 patients (46.7%) showed an initial response to rituximab (5 ER and 2 LR). The rate of SR over 6 months was 26.7% (4/15). Among the responders to rituximab, 3 (3/7, 42.9%) maintained their response 1 year after rituximab treatment and 2 (2/7, 28.6%) had ongoing response 5 years after initiation of rituximab. Two of the 7 patients (28.6%) still maintained their response 98 months after initiation of rituximab. All 5 initial responders with subsequent relapse achieved response from subsequent treatment modalities (3 CR, 2 PR).Conclusion: Our data confirm, over a long period of observation, that rituximab is safe and effective in the management of patients with chronic refractory primary ITP